中国临床研究现状及困境

临床试验受试者不是小白鼠

按照国家食品药品监督管理局颁布的《药物临床实验质量管理规范》中的定义，临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭 示研究药物的作用、不良反应及/或研究药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定研究药物的疗效与安全性，是一个集科学、伦理、商业利益互相交织、错综复 杂的领域。近年来，随着我国医药行业自主创新能力的增强，临床试验在我国医药行业所占的分量越来越重。来自非官方的数据则表明，每年数百种新药的医学临床 试验涉及的受试者人群约50万人。但随之而来的，就是与受试者相关的伦理问题的讨论。国内患者对于临床医学试验往往缺乏正确认识，认为临床试验以人为受试 对象，药物的疗效又不见得确切，从而将参与临床试验与“小白鼠”划等号。例如不少晚期肿瘤患者在目前治疗手段下早已几无生存希望，却也不肯参加可以免费治 疗的临床试验。因此虽然患者众多，但在中国开展临床试验依旧比较困难，中国医生也难以在国际会议上拿出自己的临床研究数据。

事实上，作为患者参与临床试验对其疾病转归、护理治疗等都是有好处的。

首先临床试验均是在人体医学研究伦理准则《世界医学大会赫尔辛基宣言》指导下，按照我国药品食品监督管理局颁布的《药物临床实验质量管理规范》的要求下进 行的，必须经过国家食品药品监督管理局（SFDA）的批准，取得新药的临床试验批准文件（文号）之后才有可能实施。临床试验疗效虽然不能确定，但为了保障 参加试验的病人或者健康志愿者的人身安全与健康，临床试验的批准过程是非常严格的，前期要进行大量的实验室研究，取得动物的疗效与安全性试验数据，以及其 它的药学数据方可进入小规模的临床I期试验。临床I期试验的目的是观察药物的初步疗效和毒性。如能通过经过临床I期试验，经批准才可逐步进行更大规模的临 床II、III期试验，最终进入临床常规。

其次临床试验的研究工作，必须通过独立伦理委员会的审核。每个能够进行临床试验的医院，都有一个由医生与其它职业的人员（外单位）组成的独立伦理委员会， 负责对在本医院进行的临床试验进行伦理审核，这是保障参加试验人员安全、权益的另一个有效措施。伦理审核将对参加试验的受益（好处）与风险进行综合权衡， 只有当参加试验的受益大于风险时，这个临床试验才会通过独立伦理委员会的审核，然后医生们才会按照要求进行临床试验。国内正规的临床试验机构做临床试验项 目的时候，必须向受试者说明试验性质、试验目的、可能的受益和风险、可供选用的其他治疗方法以及符合《赫尔辛基宣言》规定的权利和义务等，受试者签知情同 意书是必要的保障。知情同意书以患者易懂的语言书写，信息全面，能使受试者足够了解相关试验情况。

因此，临床试验是在不损害病人利益而又可能给病人带来好处的前提下进行的，是一项严谨的、受到法律保护的过程，不是“拿人做实验”。临床试验会为患者提供 免费药品以及相关检查，可以使患者充分的了解当前国际上针对自己的疾病的治疗水平和最新进展，并且接受临床试验的患者有可能从临床试验中获得治愈、延长生 存或减轻痛苦等额外的疗效，提前一步从新的治疗中获益。当然，临床试验的治疗也可能毫无成效，并且使受试者花费更多的时间和精力，接受更多的检查或治疗。

英国国家医疗服务体系（National Health Service）最近的一项公告称，英国各地越来越多的人自愿参加临床试验。根据有关数据，2012年英国全国有65万人自愿参加了临床试验，这一数字是 5年前（临床试验）志愿者人数的3倍。数据表明，接受英国国家医疗服务体系治疗的60多万人同意参与临床试验。对于患者而言，益处是他们会受到已经通过实 验室测验的最好标准的治疗。此外，研究已表明，那些自愿接受临床试验单位试验的人员通过医院提供的医疗护理会有更好的健康记录。除了医疗护理的病人外，医 疗卫生研究协会估计，英国每年大约有另外的8000至9000人自愿参加临床试验，其中学生是最积极的志愿者。美国的临床指引制定组织国家癌症治疗网络 （NCCN）也在其指南中明确指出：病人接受最佳治疗就是加入临床试验中。

开展临床试验，好的idea是关键

目前中国在国际多中心临床试验的参与中处于下游水平，主要还是为国外药企或大型临床试验提供患者病源，而不能做到完全自主创新开展临床试验。要真正变“中 国制造”为“中国创造”，政策支持、资金、仪器设备固然是重要条件，好的临床实验研究思路和课题设计更是关键。有关对国家重点临床科研课题的不完全评估， 科研设计的缺陷率达30%，严重地影响临床科研的质量和成果的水平。为了提高临床科研质量，必须要有好的科研设计。

临床课题与基础课题不同，研究的是临床遇到的问题，其目的在于提高诊断水平和治疗效果、改善预后并提出疾病的预防措施和治疗新方案，是一种探索性的创造过 程，是攻克临床难题，提高医疗质量的途径之一。一味地追求“高、精、尖”不仅不解决实际问题，还会将临床科研选题引入误区。医学科研必须致力解决临床上面 临的问题，使科研成果为临床服务。

其实日常的临床实践便是我们研究选题的丰富源泉，我们无时无刻不面临着许多具有研究价值的问题。立足于临床，对工作中的常见病、多发病、危重症、疑难杂 症，疾病病因、发病机制及诊治技术、药物疗效等用心观察，再通过查阅文献，总结前人经验，将疾病与疾病、专业与专业、课题与课题、学科与学科相互渗透，便 能找到临床研究思路的突破口，变被动为主动。