2023 年 11 月，Nature Neuroscience 发表国内仇子龙和程田林团队最新研究 Whole-brain in vivo base editing reverses behavioral changes in Mef2c-mutant mice，团队开发一种新型胞嘧啶碱基编辑系统（命名 AeCBE），只需一针，即可在全脑范围内纠正突变基因 Mef2c，成功改善自闭症小鼠模型的孤独样行为表型。为基因疗法提供新的碱基编辑范式，也为临床孤独症治疗带来希望[1]。
基因疗法将外源正常基因以一定方式导入机体，进而纠正或弥补基因异常所导致的疾病。目前中国自闭症发病率达 0.7%，多种环境因素和遗传因素均可影响病情。通过基因编辑纠正自闭症突变基因开辟疾病治疗「第二春」，然而基因治疗自闭症仍面临一些临床挑战。
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内容策划：邹礼平
内容审核：朱超敏
题图来源：图虫创意
参考文献
[1]. Li WK, Zhang SQ, Peng WL, et al. Whole-brain in vivo base editing reverses behavioral changes in Mef2c-mutant mice. Nat Neurosci. 2024 Jan;27(1):116-128. doi: 10.1038/s41593-023-01499-x.