血液类疾病研究中，无论是致病基因功能还是治疗方法的临床前评价等方面，小鼠模型都发挥着不可或缺的重要作用，近年来相关研究也频繁出现在各大高分期刊上：
《Nature Communications》[1]报道了对血友病 B 型小鼠进行低剂量 AAV 递送的 CRISPR 基因敲入，可恢复小鼠凝血功能，该治疗方法为基因敲入治疗遗传性血液疾病提供了支持。
《Blood》[2]杂志上发表了一篇研究论文，报道接受铁限制饮食的 SCA 小鼠的红细胞压积发生改善，红细胞数增加，体外的细胞镰状化倾向降低，为铁限制饮食可治疗 SCA 提供新证据。
《Blood》[3]杂志上还报道过一种关于 β-地中海贫血的治疗方法，该研究表明针对铁代谢调节蛋白 ERFE N 端区域的抗体可以阻止 ERFE 与骨形态发生蛋白 6（BMP6）的相互作用，可应用于铁负荷性贫血的治疗。
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从上述研究不难看出，选择合适的血液小鼠模型对于基础科研和药物研发至关重要。除了上面文章提到的几种应用以外，血液类疾病模型小鼠还适用什么领域？血液类疾病研究基本的策略是什么？基因治疗临床前研究结果又如何？
直播预告
2 月 28 日，14:00～15:00，杰克森实验室技术信息科学家蒋晓涵博士将为大家带来【血液类疾病研究中的小鼠模型】的线上直播讲座。上述问题将在直播中得到详细解答，为你揭开血液类疾病研究的神秘面纱。
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为了带给大家更好的直播内容，我们提前向大家征集直播中你想知道的问题，同时在直播过程中也欢迎大家积极提问，如果您的提问被讲师选为优质提问，您即可获得杰克森实验室提供的精美奖品一份！
直播亮点：
1、血液系统疾病概述
血液类疾病复杂且难自愈，患者往往自幼发病且需终身治疗，随着科学医疗各方面的进步，血液类疾病模型小鼠在发病机制探索、药物靶点研究以及基因治疗方法当中都发挥了关键作用。本次直播，蒋晓涵博士将会为大家介绍血液系统疾病目前的研究背景和进展以及小鼠模型在其中的重要作用。
2、常见血液类疾病研究中的小鼠模型（β 地中海贫血、镰状细胞贫血和血友病）
选择合适的小鼠模型对于基础科研和药物研发至关重要，可以为分析药物的安全性有效性提供良好的实验数据支持，从而加速基因疗法治疗血液类疾病的进程。本次直播，蒋晓涵博士将会为大家介绍常见血液类疾病研究中的小鼠模型，帮助大家了解不同小鼠模型的区别，以及如何选择不同研究背景下最合适的小鼠模型。
3、基因治疗临床前研究实例
目前基因疗法在治疗血液类疾病中已有很多临床前研究报道，在本次直播中，蒋晓涵博士将从基因治疗临床前研究实例出发，分享不同类型的临床前研究中使用的小鼠模型，带大家了解当前研究者们都是如何来开展研究以及利用小鼠模型来进行验证。
直播嘉宾介绍：
蒋晓涵博士现任杰克森实验室技术信息科学家，负责 JAX 小鼠模型及服务在中国区的推广及相关技术支持。蒋博毕业于北京大学，博士期间主要从事神经生物学研究，具有丰富的小鼠模型及动物实验相关研究的经验。
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内容审核：那雪妍
项目审核：周育红
题图来源：图虫创意
参考文献
[1]. He, Xiangjun et al. Nature communications vol. 13,1 7275. 25 Nov. 2022,
[2]. Nermi Parrow, et al. Blood 2021; 138 (Supplement 1): 3115.
[3]. Arezes, João et al. Blood vol. 135,8 (2020): 547-557.
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