随着新冠疫苗的普及，病毒载体被广泛用于「疫苗研发」。其实它还可用于「基因治疗」。5 月 19 日，《柳叶刀-血液病学》发文表示：中国首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因治疗在中国血友病 B 人群中具有较高的安全性和有效性，能够实现对血友病 B 的长期有效治疗，并显著缓解相关并发症的发生[1]。这篇文章的发布，似乎表明我国生物科技实力向前迈进了一步。而就在近日，2022 年影响因子全面发布，《柳叶刀-血液病学》的影响因子从 11.194 涨到 30.153，近两倍的涨幅无疑为「基因治疗」在科研界的认知度，又添了一把猛火。
基因治疗药物被认为是未来医药领域发展的「潜力股」，而在基因治疗这场竞技赛中，AAV 载体作为体内基因导入的主要平台之一，也被研究人员列为「特别关注」对象。关于开发设计和质量控制等多方面内容，AAV 相关的基因治疗仍有许多问题有待探索和研究。在此为大家推荐赛业生物基因治疗部副总监任盛博士开设的主题课程——「基于 AAV 的基因治疗前沿进展」。
▲ 识别即可观看 ▲
「看完这一节内容，我能收获什么？」
● 如果你对 AAV 基因治疗还有些许陌生，任盛博士会为你讲述 AAV 发展的 50 年，从兴起到受阻再到复兴，乃至今时今日热潮期的概况。
● 如果你已经对这个领域有所涉猎，可以听一听任盛博士如何讲明其中涉及的分子机制，从 rAAV 包装到感染，图文兼具，快速 get 技术原理。
● 如果你正在从事 AAV 载体研制的相关项目，那么大概会对 AI 辅助的优化 AAV 衣壳设计这一板块感兴趣，由预测、筛选等多方面展开，开拓研究新思路。
问答小百科
你以为这就结束了吗？听了在线课堂，再搭配上这本《病毒包装问答小百科》，AAV、慢病毒（Lentivirus, LV）包装常见 FAQ 一网打尽，扫码即可免费领取 PDF 哦！
全流程服务
所谓知行合一，有了理论讲解，怎么能少了实操呢？基于综合服务平台，赛业生物可提供从 AAV 载体的设计、构建，病毒的包装、纯化、表达分析和功能验证的全流程服务，为客户最大限度缩短实验周期。多种滴度规格可选，且采用严格的纯化工艺，有效实现外源 human/mouse ORFs、shRNA、lncRNA 和 CRISPR/gRNA 的表达。
现在订购不同规格 AAV 病毒立享 6.18 折，更有 AAV 注射全流程服务为您的科研倾力助跑！欢迎扫码咨询我们。
服务案例
赛业 AAV 使用效果怎么样？看看案例就知道！
1）AAV 体外感染细胞
我们将 AAV2、AAV8、AAV9 分别以 MOI = 1E5、1E4、1E3、1E2 感染 293T 细胞，48 h 后能观察到明显的荧光强度，其中 AAV2（MOI = 1E5）的 GFP 阳性率达到 99.66%。
图 1 AAV 感染 293T 细胞荧光观察（48 h）
图源：赛业生物
图 2 AAV 感染 293T 细胞流式检测
图源：赛业生物
2）体内感染效果
将 AAV2-CMV-Luc、AAV8-CMV-Luc 和 AAV9-CMV-Luc 分别通过尾静脉注射感染小鼠，14 天后活体成像检测荧光强度，均显示出较强的荧光强度。
图 3 病毒内生物学活性检测
图源：赛业生物
如您对以上服务感兴趣，欢迎马上联系：
电话：400-680-8038
（注明来源「生物学霸」）
手机：18028869537
（注明来源「生物学霸」）
邮箱：info@cyagen.com
（注明来源「生物学霸」）
内容策划：邹礼平
项目审核：邱天天
题图来源：图虫创意
参考文献：
[1]Feng Xue et al,Safety and activity of an engineered,liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B:a single-centre,single-arm,phase 1,pilot trial,Lancet Haematol 2022,Published Online,May 19,2022,https://doi.org/10.1016/S2352-3026(22)00113-2
▼ 点击「阅读原文」立即咨询！