开发治疗阿尔茨海默氏症的潜在药物一直是生物医学研究的重点，淀粉样蛋白假说是导致阿尔茨海默氏病的主要科学理论之一。最新出版的 Science Translational Medicine 发表了一项有关临床新药 verubecestat 的Ⅰ期研究结果，显示 12、40 和 60 毫克剂量的 verubecestat 具有剂量递增的依赖性疗效，并持续降低脑脊液中的基线淀粉样蛋白β40 水平达 57%、79% 和 84%。
Verubecestat 是由默沙东科学家发现和开发研究的酶β位点淀粉样蛋白前体蛋白切割酶 1（BACE1）抑制剂，用于阿尔茨海默氏症的潜在治疗。BACE1 是一个重要的蛋白酶，调控在脑中产生的毒性 Aβ肽。
研究人员认为，持续并选择性抑制 BACE1 可使毒性 Aβ肽的产生显著降低，有望成为高效治疗性手段之一。
正在进行的两个关键Ⅲ期临床试验将分别评价 verubecestat 用于治疗轻度至中度阿尔茨海默氏症和前驱症状性阿尔茨海默氏症的功效和安全性。