中国、英国和韩国研究人员 7 日在新一期美国 Science Translational Medicine 杂志上报告说，他们研发出一种能够穿透血脑屏障，抑制肺癌脑转移的新药。新药已在动物和两名肺癌患者身上取得较好疗效。
非小细胞肺癌是常见恶性肿瘤之一，常发生脑或脑膜转移。肿瘤转移到脑或脑膜后，患者死亡率显著升高，但目前还没有抗肿瘤药物能够有效穿透血脑屏障，有效治疗肺癌脑转移。
血脑屏障是血液和脑组织之间一种对物质通过有选择性阻碍作用的屏障，可使脑组织少受甚至不受循环血液中有害物质损害。然而，血脑屏障也会限制进入脑组织的药物剂量。
据介绍，这种名为 AZD3759 的药物专为肺癌的脑和脑膜转移而设计，可穿透血脑屏障，抑制肿瘤中突变的表皮生长因子受体，从而抑制肿瘤生长。此外，这种药物对正常的表皮生长因子受体影响较小。
大鼠、小鼠和猴子实验显示，AZD3759 可自由穿透血脑屏障，在脑内和脑外达到相同的有效浓度。在小鼠的脑和脑膜转移模型中，AZD3759 不仅可有效预防肺癌脑转移，对已经转移到脑内的肿瘤也起到很好的治疗效果，提高了小鼠生存率。
此外，这种药物在两名分别出现脑和脑膜转移的肺癌患者身上也显示出抗肿瘤活性。
领导这项研究的张小林介绍说，目前的临床试验表明，AZD3759 可有效缩小脑转移肿瘤，并缓解脑和脑膜转移患者的中枢神经系统症状。这种药物的第一期临床试验已于 2014 年 11 月在韩国等国家展开，但结果尚未发表。他们期待能在中国尽早开展临床试验。