要么不做，要做就做最好的——这，一直是北京生命科学研究所（以下简称「北生所」）所长王晓东的座右铭。
2004 年 4 月，凭借在细胞凋亡领域的杰出成就，41 岁的王晓东当选美国国家科学院院士，成为改革开放之后中国大陆 20 多万留美人员中获此荣誉的第一人。
「作为一名华人科学家，无论走到哪里、有多大成就，祖国还是祖国。」2003 年，他应邀回国创办了我国科技体制改革的试验田——北生所。5 年之后，由 10 位全球顶尖科学家组成的国际科学指导委员对该所进行了实地评估，得出的结论是：世界上没有任何其它研究所能在如此短的时间里，在国际科研领域占据如此重要的席位。
2011 年初，王晓东做出一个大胆决定：发起创办百济神州（北京）生物科技有限公司（以下简称「百济神州」），研发全球领先的抗癌新药。短短几年，已有 3 个靶向型小分子新药在澳大利亚完成一期临床，所看到的疗效和副作用明显优于其它同类药物；1 个免疫抗肿瘤新药已完成临床前研发，不久将在澳大利亚开展临床试验。
「研发抗癌新药是我义不容辞的责任」
王晓东从事的细胞凋亡研究，旨在揭示细胞生长与死亡的规律，从而为癌症等疑难杂症治疗提供重要的理论依据。自 1996 年独立领导实验室至今，他在国际学术刊物上发表论文 50 多篇，被同行引用 5 万多次，获得多项重大突破。
但王晓东并没有因此满足。相反，他时常感到不安。
「因为我的研究与癌症有关，回国后经常有人问：你有没有更好的治疗方法？」王晓东说，「特别是近些年，亲朋好友中得癌症的越来越多，而多数癌症到了晚期基本上无药可治，患者只能等死。」他沉默片刻后说，「这些事让我深受刺激。理论和概念是治不了病的，研发抗癌新药是我义不容辞的责任。」
同时让王晓东既兴奋而又忧虑的，是近年来全球抗癌新药研发的迅猛势头。「经过过去几十年的研究积累，国外在抗肿瘤新药研发方面进展迅速，在靶向药物和免疫抗肿瘤药物领域不断有新药上市。与传统的放化疗相比，这两类药物就像『精巧炸弹』，疗效明显、可持续，而且副作用很小，许多患者获得了新生。」王晓东说，由于我国新药研发能力薄弱，一些患者被迫通过走私购买价格昂贵的外国药，一个疗程的药费高达几十万元人民币。「如果长此以往，不仅对患者无法交代，我国的医药产业也将更加受制于人。」
心动不如行动。2011 年初，他和具有十多年制药公司管理经验的美国企业家欧雷强筹资 3200 万美元，联手创办了百济神州。
「如果发现我们研发的新药没有国外的好，就坚决放弃」
公司成立之初，王晓东就和欧雷强达成共识：要做就做全球最好的抗癌新药。
怎样才能做到全球最好？王晓东的回答是：高打高举，不走寻常路——
投资 1 亿元人民币，从全球购置最好的仪器设备，建成世界一流的化学药物实验室和生物药物实验室；
不惜重金，从默沙东、辉瑞、强生等跨国企业中聘请了 20 多位管理、研发骨干，组建了 150 多人的高水平、多学科研发团队；
不单攻一个药物，而是瞄准国际前沿，从小分子靶向化学新药和大分子免疫抗肿瘤生物新药两路进发，同时布局 10 多个新药的研发……
最让王晓东骄傲的，是百济神州超强的药物检验能力。「我们组建了 50 多人的药检团队——即便是最知名的跨国制药企业，也没有这么大比例的人做药检。」 王晓东告诉记者，「这样我们就能够在药物研发的每个阶段都进行检测，结果不好的就停掉，以最大限度地节省资源、少走弯路。与此同时，国外最新的药物专利发表后，我们很快就能进行解析，并跟自己正在开发的药物进行对比，如果发现我们研发的新药没有国外的好，就坚决放弃，重新设计新的药物。」
「晚期肺癌的生存期一般不超过 3 个月，澳大利亚的一位患者吃我们的药已经一年零两个月了」
深厚的科学背景、强大的研发能力和科学的研发策略，使百济神州的新药研发很快「开花结果」。他们研发的两个靶向型药物 BGB－283、BGB－290，引起了德国老牌制药企业默克的极大兴趣。2013 年 11 月，经过严格的考察、检测、评估，默克旗下的生物制药公司雪佛兰与百济神州签署协议，出资 5 亿美元购买了这两个药物的海外市场开发权，创造了我国新药研发历史上的一个里程碑。
更让王晓东高兴的，是这两个药物和另外一个靶向药物 BGB－311 均已在澳大利亚完成了一期临床。临床结果显示，这 3 个药物分别对黑色素瘤、卵巢癌、淋巴肿瘤等多种癌症疗效显著，而且副作用很小，明显优于同类其他药物。
「参加临床试验的 84 位病人都是处于癌症晚期、生命垂危的患者，服用我们的药物后，病情或者得到控制、或者明显好转。」王晓东告诉记者，「晚期肺癌的生存期一般不超过 3 个月，澳大利亚的一位患者吃我们的药已经一年零两个月了，现在还活得好好的。」
此外，免疫抗肿瘤药物 BGB－317 也完成了临床前研发，其潜力优于美国的两个同类新药。「BGB－317 将于 6 月初在澳大利亚的 5 家医院开展临床，在美国的临床试验也将很快进行。」王晓东说。
「我唯一感到难受的，是我们研发的新药不能很快让国内患者用上」
5 月 13 日，百济神州完成第二轮融资，来自美国华尔街的 3 家生物科技投资基金和国内的高瓴、中信产业基金，为其注资 9700 万美元。加上 2014 年的第一轮融资，百济神州已在国内外资本市场上获得 2 亿美元投资——对于新药尚未上市的企业来说，如此高额的融资在国内还找不出第二家。
「当然，我们也有难过的时候。」王晓东笑着说，新药研发不仅烧钱，而且风险极高，设计、生产、工艺开发……哪一个环节出了问题，项目就前功尽弃。「我们开始研发的四五个项目都失败了，企业最困难的时候账上只有 1 万多块钱。多亏了欧雷强满世界借钱，才度过了难关。」
「困难对我来说不是问题。」王晓东说，「我唯一感到难受的，是我们研发的新药不能让国内患者很快用上。」
原来，BGB-283 等 3 个药物的临床试验申请是在国内和澳大利亚同时递交的。结果，后者在 5 个工作日内就批准了，国内则一直在「排队」。据介绍，由于我国药品临床试验审批过程异常缓慢，这 3 个新药在国内至今尚未获准开展临床。
进展最快的 BGB-283，光在国家食药监管总局药品评审中心（CDE）光「排队」就花了 1 年多，到今年 2 月才进入评审，最快要到下半年才能开展一期临床。其余两个药物还在「排队」，不知等到什么时候才能进入评审。
「我一位朋友的妈妈是甲状腺癌晚期，他得知 BGB－283 在澳大利亚的临床结果后，恳切希望能用我们的药，并一再表示『自愿用药、后果自负』，但我实在没法给——这个药在国内的临床试验都没做，我给他就是犯法。」王晓东很无奈，「明知道我们研发的新药能治他妈妈的病，但却不能给人家用，你说难受不难受？」
让他稍觉欣慰的，是这个问题已经得到药检部门的重视。前不久，国家食药监管总局领导专程到中关村调研，听了王晓东的反映后，当即表示要认真研究。
「这三个新药在国内获准上市后，我们愿意以大众能承受的价格销售。」王晓东说，「一方面我们的研发成本可以通过海外市场弥补，同时这也是我们创办公司、研发新药的初衷——让国内癌症患者用上全世界最好的国产新药。」